Interpelacja w sprawie dostępu do nowoczesnych terapii dla pacjentów z hemofilią we wszystkich grupach wiekowych

Szanowna Pani Minister,

hemofilia jest chorobą rzadką, genetycznie uwarunkowaną i nieuleczalną. Z powodu niedoboru czynników krzepnięcia w krwi pacjenci są narażeni na liczne krwawienia. Mogą one występować wskutek urazów, a w postaci ciężkiej także samoistnie podczas codziennego funkcjonowania. Szczególnie niebezpieczne są krwawienia wewnętrzne, gdyż mogą prowadzić do niepełnosprawności (wylewy dostawowe trwale uszkadzające stawy) czy nawet zgonu (krwawienia wewnątrzczaszkowe).

W Polsce pacjenci z hemofilią mają dostęp do nowoczesnego leczenia profilaktycznego i stabilizującego przebieg choroby. Dostęp ten pozostaje jednak nierówny, ponieważ zależy od wieku pacjenta. U dzieci z hemofilią typu A niepowikłaną inhibitorem stosuje się obecnie szerszy wachlarz opcji terapeutycznych niż u osób dorosłych. Obejmuje on innowacyjne leczenie podskórne oraz terapię koncentratami czynnika VIII o ultraprzedłużonym działaniu. W przypadku choroby nieuleczalnej takie różnicowanie dostępu do skutecznych metod leczenia budzi uzasadnione wątpliwości. Dorośli pacjenci bez inhibitora natomiast nadal czekają na dostęp do tych nowoczesnych terapii, które eliminują konieczność częstych wkłuć dożylnych i zapewniają skuteczną profilaktykę. Wielu dorosłych hemofilików na co dzień mierzy się z konsekwencjami licznych wylewów, których doświadczali w przeszłości – należą do nich uszkodzenia stawów, ograniczona sprawność ruchowa, ból czy choroby współistniejące.

W związku z powyższym proszę o odpowiedź na następujące pytania: