10. kadencja, 41. posiedzenie, 3. dzień - Poseł Czesław Hoc (tekst niewygłoszony) 10. kadencja, 41. posiedzenie, 3. dzień (26-09-2025) Oświadczenia. Poseł Czesław Hoc (tekst niewygłoszony): W sprawie pilnej refundacji innowacyjnej terapii doustnej w dystrofii mięśniowej Duchenne⥙a, DMD. Szanowny Panie Marszałku! Wysoki Sejmie! W czerwcu 2025 r. Europejska Agencja Leków, EMA, pozytywnie oceniła lek Duvyzat, givinostat, i zaleciła warunkowe dopuszczenie go do obrotu w Unii Europejskiej u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne⥙a, niezależnie od podłoża genetycznego, dla chorych chłopców od 6. roku życia, którzy są jeszcze w stanie samodzielnie chodzić. To pierwsza terapia tego typu, której skuteczność jest niezależna od konkretnej mutacji genetycznej powodującej chorobę. Lek wyraźnie opóźnia progresję DMD, spowalnia postęp choroby i zachowuje funkcję mięśni. Zatwierdzenie oparto na pozytywnych wynikach wieloośrodkowego, randomizowanego i prowadzonego metodą podwójnie ślepej próby z kontrolą placebo badania fazy 3 EPIDYS. W tym badaniu osiągnięto pierwszorzędowy punkt końcowy i wykazano statystycznie i klinicznie istotną różnicę w czasie ukończenia oceny wspinaczki po czterech st
Co to jest wystąpienie sejmowe? To zapis wypowiedzi posła w trakcie posiedzenia Sejmu.
Przejdź do bazy posłów lub zobacz tematy interpelacji.