Interpelacja w sprawie rdzeniowego zaniku mięśni SMA

Szanowna Pani Minister,

w ostatnich latach tysiące polskich rodzin z nadzieją obserwowały, jak system ochrony zdrowia otworzył się na pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni – chorobę, która jeszcze niedawno była wyrokiem. Od 1 stycznia 2019 r. w ramach programu lekowego B.102.FM „Leczenie chorych na rdzeniowy zanik mięśni” pacjenci w Polsce zyskali dostęp do pierwszego skutecznego leku – nusinersenu. Ta decyzja zmieniła los wielu ludzi.

Z czasem pojawiły się kolejne możliwości leczenia. Od września 2022 r. refundacją objęto doustny risdiplam i terapię genową onasemnogenem abeparwowek, a od kwietnia 2024 r. kobiety w ciąży z SMA mogą kontynuować terapię nusinersenem. Dla wielu chorych ta decyzja przyniosła nie tylko ulgę, ale przede wszystkim nadzieję – że choroba nie odbierze im kolejnych lat życia i sprawności.

Polska jest jednym z niewielu krajów Europy, gdzie pacjenci z SMA mają dostęp do wszystkich nowoczesnych terapii. To powód do dumy – ale też zobowiązanie, by ten system działał dobrze, nie tylko leczył, ale też mądrze monitorował skuteczność terapii. Jest to niezbędne dla zapewnienia trwałości i efektywności programu.

Za każdą z tych terapii kryje się nie tylko technologia, ale życie człowieka. Dane z doświadczeń lekarzy i pacjentów mogą przyczynić się do lepszego dopasowania leczenia do potrzeb chorych, dlatego Ministerstwo Zdrowia powinno gromadzić je w sposób systematyczny, transparentny, a także udostępniać ich wyniki opinii publicznej.

W związku z powyższym zwracam się z uprzejmą prośbą o odpowiedź na następujące pytania:

1. Jakie są koszty leczenia pacjentów z SMA w ramach programu lekowego B.102.FM „Leczenie rdzeniowego zaniku mięśni” z uwzględnieniem poszczególnych terapii i liczby pacjentów nimi objętych?

2. Czy dostępne są dane z rzeczywistej praktyki klinicznej i jak oceniana jest skuteczność oraz tolerancja poszczególnych leków w porównaniu z danymi z badań klinicznych, które pozwoliły na rejestrację leków?

3. Ilu pacjentów leczonych w ramach programu lekowego B.102.FM „Leczenie rdzeniowego zaniku mięśni” wymagało zmiany terapii i włączenia innego leku?

4. Ilu pacjentów leczonych terapią genową nie osiągnęło zakładanych wyników?