Interpelacja w sprawie zastosowania nowego leku sterydowego na rzadką chorobę dystrofię mięśniową Duchenne'a
Data wpływu: 2026-03-30
Co to jest interpelacja? To formalne pytanie posła do organu władzy (np. ministra) w konkretnej sprawie publicznej.
Przeglądaj też tematy interpelacji, profile posłów i druki sejmowe.
Posłanka pyta Minister Zdrowia o rozbieżności w rekomendacjach dotyczących stosowania nowego leku Agamree na dystrofię mięśniową Duchenne'a, w kontekście trwającej procedury refundacyjnej i dobra pacjentów. Wyraża zaniepokojenie ograniczeniami wiekowymi i kryteriami sprawnościowymi, które mogą uniemożliwić wielu pacjentom dostęp do leczenia.
HTML źródłowy dostępny także bez JavaScript
Interpelacja w sprawie zastosowania nowego leku sterydowego na rzadką chorobę dystrofię mięśniową Duchenne'a Interpelacja nr 16270 do ministra zdrowia w sprawie zastosowania nowego leku sterydowego na rzadką chorobę dystrofię mięśniową Duchenne'a Zgłaszający: Lidia Burzyńska, Andrzej Gawron, Joanna Borowiak, Anna Milczanowska Data wpływu: 30-03-2026 Szanowna Pani Minister, zgłosili się do mnie rodzice dzieci chorych na niezwykle rzadką chorobę dystrofię mięśniową Duchenne'a (Duszena) – to postępująca, genetyczna choroba objawiająca się osłabieniem mięśni, dotykająca głównie chłopców.
Kilka miesięcy temu pojawił się zupełnie nowy lek sterydowy o nazwie Agamree (inaczej wamorolon), który zyskał dość pozytywne opinie, wedle których powoduje on mniejsze skutki uboczne niż inne leki tego typu, jest zmniejszone ryzyko zachorowania na osteoporozę oraz lepszy profil metaboliczny leku co wiąże się z ograniczeniem problemów wagowych. Pragnę nadmienić, że lek znajduje się obecnie w procedurze refundacyjnej. Według informacji, które uzyskałam, lek został zatwierdzony przez Europejską Agencję Leków i wedle jej zaleceń może być podawany od czwartego roku wzwyż, bez górnej granicy wiekowej.
Z kolei opinia prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wskazuje na konieczność stosowania leku w następujących ramach czasowo - faktycznych: od 4. do 8. roku życia oraz okoliczność faktyczna, że pacjent musi podnosić się w mniej niż 10 sekund. Te rozbieżności w rekomendacjach i zaleceniach są powodem niepokoju rodziców, którzy zwyczajnie obawiają się, że ich dzieci po przekroczeniu 8. roku życia stracą możliwość przyjmowania, jak wskazują dość skutecznego leku. Ograniczenie w zakresie czasu podnoszenia się pacjenta także jest, przy postępującej chorobie, niezwykle trudne do uniknięcia.
Mając powyższe na uwadze, kierując się troską o dobro pacjentów, ich rodziców i opiekunów zwracam się do Pani Minister z uprzejmą prośbą o odniesienie się do przedmiotowych kwestii oraz o odpowiedź: Czy opisywane rozbieżności dotarły wcześniej do wiadomości Pani Minister? Czy będą one miały wpływ, a jeżeli tak, to jaki na trwającą procedurę refundacyjną? Jakie są przyczyny opisywanych rozbieżności w zakresie rekomendacji i zaleceń? Czy jest rozważane zastosowanie rozwiązań dopuszczalnych w świetle obowiązujących przepisów prawa oraz zgodnych z dobrem pacjentów, które pozwolą na stosowanie leku w jak najszerszym zakresie podmiotowym?
Poseł kwestionuje planowane przez Ministerstwo Zdrowia i NFZ ograniczenia w finansowaniu diagnostyki, które mogą prowadzić do pogorszenia dostępności badań, opóźnionych diagnoz i zapaści diagnostycznej. Pyta o odpowiedzialność, analizy i planowane działania naprawcze w celu zapewnienia bezpieczeństwa zdrowotnego obywateli.
Posłowie wyrażają zaniepokojenie spadającą liczbą kontraktów NFZ na leczenie uzdrowiskowe dzieci w Ciechocinku, co zagraża funkcjonowaniu placówki specjalizującej się w leczeniu chorób dróg oddechowych. Pytają ministra zdrowia o planowane działania wspierające ten rodzaj leczenia.
Interpelacja dotyczy sposobu wprowadzania zmian w systemie edukacji przez MEN, które zdaniem posłów są nieprzygotowane i chaotyczne. Posłowie pytają o podstawy prawne i merytoryczne wprowadzanych zmian, rolę IBE w procesie zmian oraz skandaliczne informacje na temat prac IBE.
Posłowie wyrażają zaniepokojenie kosztami i stabilnością wdrożenia Krajowego Systemu e-Faktur (KSeF), pytając o koszty poniesione przez państwo i przedsiębiorców oraz o ewentualne nierówne traktowanie podmiotów gospodarczych. Kwestionują gotowość systemu KSeF w obecnym kształcie i domagają się wyjaśnień w sprawie zwolnień z obowiązku stosowania KSeF dla niektórych podmiotów.
Posłowie pytają o drastyczne cięcia w budżetach powiatowych urzędów pracy na aktywizację bezrobotnych w 2026 roku, mimo rekordowych rezerw Funduszu Pracy, co może prowadzić do wzrostu bezrobocia. Żądają informacji o wysokości środków przekazanych na aktywizację w 2026 roku w porównaniu do 2025, ze szczególnym uwzględnieniem województwa kujawsko-pomorskiego.
Projekt ustawy dotyczy zmian w składach osobowych komisji sejmowych. Na podstawie art. 20 ust. 1 i art. 137 ust. 4 Regulaminu Sejmu, Prezydium Sejmu wnioskuje o odwołanie i powołanie posłów do różnych komisji, takich jak Komisja Administracji i Spraw Wewnętrznych, Komisja do Spraw Energii, Klimatu i Aktywów Państwowych, Komisja Finansów Publicznych, Komisja Zdrowia, Komisja Nadzwyczajna do spraw ochrony zwierząt, Komisja Nadzwyczajna do spraw zmian w kodyfikacjach oraz Komisja do Spraw Służb Specjalnych. Celem tych zmian jest dostosowanie składów komisji do bieżących potrzeb i zapewnienie efektywnej pracy parlamentarnej. Zmiany personalne mają umożliwić lepsze reprezentowanie różnych opcji politycznych w pracach legislacyjnych.
Projekt ustawy o zmianie ustawy o Funduszu Medycznym wprowadza zmiany dotyczące finansowania ochrony zdrowia w Polsce. Ustanawia subfundusz infrastruktury na potrzeby obronne państwa oraz subfundusz chorób rzadkich u dzieci. Ustawa reguluje także finansowanie świadczeń opieki zdrowotnej, w tym leczenia chorób rzadkich u dzieci terapiami zaawansowanymi, oraz wspiera rozwój teleinformatycznej obsługi pacjentów. Dodatkowo, ustawa określa kwoty finansowania Funduszu Medycznego w latach 2026-2029 i wprowadza zmiany w procedurach związanych z dotacjami dla NFZ.
Projekt ustawy o zmianie ustawy o Funduszu Medycznym ma na celu zapewnienie płynności finansowej systemu ochrony zdrowia, poprawę bezpieczeństwa zdrowotnego obywateli i stabilność systemu. Proponuje się utworzenie subfunduszu infrastruktury bezpieczeństwa, który będzie finansował inwestycje związane z zapewnieniem ciągłości funkcjonowania systemu w sytuacjach kryzysowych, oraz subfunduszu chorób rzadkich u dzieci, zapewniającego stałe finansowanie leczenia pacjentów do 18. roku życia. Dodatkowo, ustawa przewiduje środki na stworzenie Centrum Obsługi Pacjenta opartego na narzędziach informatycznych oraz dostosowuje limity wpłat z budżetu państwa na Fundusz Medyczny.
Projekt ustawy zakłada zmiany w ustawie o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych oraz ustawie o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych. Głównym celem jest zapewnienie bezpłatnego dostępu do antykoncepcji dla kobiet w wieku od 18 do 25 lat. Dodatkowo, ustawa ma na celu poszerzenie katalogu refundowanych środków antykoncepcyjnych dla wszystkich kobiet. Wprowadzenie tych zmian ma poprawić dostępność antykoncepcji, zwiększyć poczucie bezpieczeństwa kobiet oraz umożliwić im podejmowanie świadomych decyzji dotyczących macierzyństwa.
Tekst stanowi informację dla Sejmu i Senatu RP o udziale Polski w pracach Unii Europejskiej w okresie przewodnictwa Polski w Radzie UE (styczeń-czerwiec 2025). Podkreśla się, że Polska prezydencja skupiła się na wzmocnieniu bezpieczeństwa i odporności Unii w jej kluczowych wymiarach: zewnętrznym, wewnętrznym, informacyjnym, ekonomicznym, energetycznym, żywnościowym i zdrowotnym. Sprawozdanie opisuje działania i inicjatywy podjęte w celu realizacji tych priorytetów, w tym reagowanie na agresję Rosji na Ukrainę, wzmacnianie europejskiej obronności, ochronę granic, zwalczanie dezinformacji i przestępczości zorganizowanej, poprawę konkurencyjności gospodarki oraz zapewnienie bezpieczeństwa energetycznego i żywnościowego. Polska prezydencja dążyła również do uproszczeń regulacyjnych i wsparcia społeczeństwa obywatelskiego.