Interpelacja w sprawie dostępu do leczenia lekiem Tofersen dla pacjentów chorujących na ALS z mutacją genu SOD1
Data wpływu: 2025-08-05
Co to jest interpelacja? To formalne pytanie posła do organu władzy (np. ministra) w konkretnej sprawie publicznej.
Przeglądaj też tematy interpelacji, profile posłów i druki sejmowe.
Interpelacja dotyczy braku dostępności w Polsce refundowanego leku Tofersen dla pacjentów z ALS z mutacją genu SOD1, pomimo jego rejestracji przez Europejską Agencję Leków i rekomendacji jako terapia pierwszego rzutu. Posłowie pytają o status wniosku o refundację, dialog z producentem oraz planowane działania Ministerstwa Zdrowia w celu zapewnienia dostępu do leczenia.
HTML źródłowy dostępny także bez JavaScript
Interpelacja w sprawie dostępu do leczenia lekiem Tofersen dla pacjentów chorujących na ALS z mutacją genu SOD1 Interpelacja nr 11604 do ministra zdrowia w sprawie dostępu do leczenia lekiem Tofersen dla pacjentów chorujących na ALS z mutacją genu SOD1 Zgłaszający: Katarzyna Sójka, Patryk Wicher, Tadeusz Chrzan, Fryderyk Sylwester Kapinos, Anna Dąbrowska-Banaszek, Grzegorz Lorek, Jerzy Polaczek Data wpływu: 05-08-2025 Szanowna Pani Minister, stwardnienie zanikowe boczne (ALS) to postępująca i nieuleczalna choroba neurodegeneracyjna prowadząca do ciężkiego inwalidztwa i śmierci.
W Polsce na ALS choruje około 3 tysiące osób, z czego około 100 cierpi na rzadką, genetyczną postać tej choroby związaną z mutacją w genie SOD1. Dla tej grupy pacjentów w maju 2024 r. Europejska Agencja Leków zarejestrowała lek Tofersen – pierwszy ukierunkowany molekularnie preparat na genetyczną postać ALS z mutacją SOD1. Europejska Akademia Neurologii w swoich wytycznych wskazała ten lek jako terapię pierwszego rzutu dla chorych z potwierdzoną mutacją SOD1. Z informacji przekazywanych przez pacjentów oraz środowiska medyczne wynika jednak, że lek ten nie jest obecnie dostępny w Polsce w ramach refundacji.
W związku z tym proszę o odpowiedź na poniższe pytania: 1. Czy do Ministerstwa Zdrowia wpłynął wniosek o objęcie refundacją leku Tofersen dla pacjentów z ALS z mutacją genu SOD1? Jeśli tak – kiedy i przez kogo został złożony? 2. Na jakim etapie znajduje się obecnie proces oceny i ewentualnej refundacji tego leku? 3. Czy Ministerstwo Zdrowia prowadzi dialog z producentem leku w sprawie warunków refundacyjnych? 4. Czy planowane jest objęcie Tofersenu refundacją w ramach programu lekowego lub innego dedykowanego mechanizmu finansowania? 5.
Jakie działania podejmuje lub planuje podjąć resort zdrowia, aby zapewnić dostęp do tej terapii pacjentom kwalifikującym się do leczenia? 6. Czy znana jest przybliżona data, od kiedy lek mógłby być dostępny dla pacjentów w Polsce? Z uwagi na wyjątkowo ciężki przebieg ALS oraz brak innych skutecznych terapii przyczynowych w tej grupie chorych, apeluję o niezwłoczne działania w kierunku refundacji Tofersenu – terapii, która może istotnie spowolnić rozwój choroby i poprawić jakość życia pacjentów. Z wyrazami szacunku Katarzyna Sójka Poseł na Sejm RP
Poseł kwestionuje planowane przez Ministerstwo Zdrowia i NFZ ograniczenia w finansowaniu diagnostyki, które mogą prowadzić do pogorszenia dostępności badań, opóźnionych diagnoz i zapaści diagnostycznej. Pyta o odpowiedzialność, analizy i planowane działania naprawcze w celu zapewnienia bezpieczeństwa zdrowotnego obywateli.
Posłowie pytają o wpływ rozszerzenia systemu SENT na drobnych przedsiębiorców, szczególnie tych handlujących na targowiskach, w kontekście transportu niewielkich ilości odzieży i obuwia. Wyrażają obawy o dodatkowe obciążenia administracyjne dla mikroprzedsiębiorców.
Interpelacja dotyczy przeciążenia Szpitalnych Oddziałów Ratunkowych (SOR) spowodowanego m.in. likwidacją izb wytrzeźwień, brakami kadrowymi i agresją wobec personelu. Posłowie pytają Ministerstwo Zdrowia o planowane działania mające na celu odciążenie SOR-ów, poprawę bezpieczeństwa personelu i przeciwdziałanie wypaleniu zawodowemu.
Posłowie wyrażają zaniepokojenie w związku z doniesieniami o żywności importowanej z krajów Mercosur, która może nie spełniać unijnych norm bezpieczeństwa i stanowić zagrożenie dla zdrowia publicznego. Pytają o działania podejmowane przez Ministerstwo Zdrowia w zakresie kontroli bezpieczeństwa tej żywności.
Projekt ustawy dotyczy zmian w składach osobowych komisji sejmowych. Na podstawie art. 20 ust. 1 i art. 137 ust. 4 Regulaminu Sejmu, Prezydium Sejmu wnioskuje o odwołanie i powołanie posłów do różnych komisji, takich jak Komisja Administracji i Spraw Wewnętrznych, Komisja do Spraw Energii, Klimatu i Aktywów Państwowych, Komisja Finansów Publicznych, Komisja Zdrowia, Komisja Nadzwyczajna do spraw ochrony zwierząt, Komisja Nadzwyczajna do spraw zmian w kodyfikacjach oraz Komisja do Spraw Służb Specjalnych. Celem tych zmian jest dostosowanie składów komisji do bieżących potrzeb i zapewnienie efektywnej pracy parlamentarnej. Zmiany personalne mają umożliwić lepsze reprezentowanie różnych opcji politycznych w pracach legislacyjnych.
Projekt ustawy o zmianie ustawy o Funduszu Medycznym wprowadza zmiany dotyczące finansowania ochrony zdrowia w Polsce. Ustanawia subfundusz infrastruktury na potrzeby obronne państwa oraz subfundusz chorób rzadkich u dzieci. Ustawa reguluje także finansowanie świadczeń opieki zdrowotnej, w tym leczenia chorób rzadkich u dzieci terapiami zaawansowanymi, oraz wspiera rozwój teleinformatycznej obsługi pacjentów. Dodatkowo, ustawa określa kwoty finansowania Funduszu Medycznego w latach 2026-2029 i wprowadza zmiany w procedurach związanych z dotacjami dla NFZ.
Projekt ustawy o zmianie ustawy o Funduszu Medycznym ma na celu zapewnienie płynności finansowej systemu ochrony zdrowia, poprawę bezpieczeństwa zdrowotnego obywateli i stabilność systemu. Proponuje się utworzenie subfunduszu infrastruktury bezpieczeństwa, który będzie finansował inwestycje związane z zapewnieniem ciągłości funkcjonowania systemu w sytuacjach kryzysowych, oraz subfunduszu chorób rzadkich u dzieci, zapewniającego stałe finansowanie leczenia pacjentów do 18. roku życia. Dodatkowo, ustawa przewiduje środki na stworzenie Centrum Obsługi Pacjenta opartego na narzędziach informatycznych oraz dostosowuje limity wpłat z budżetu państwa na Fundusz Medyczny.
Projekt ustawy zakłada zmiany w ustawie o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych oraz ustawie o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych. Głównym celem jest zapewnienie bezpłatnego dostępu do antykoncepcji dla kobiet w wieku od 18 do 25 lat. Dodatkowo, ustawa ma na celu poszerzenie katalogu refundowanych środków antykoncepcyjnych dla wszystkich kobiet. Wprowadzenie tych zmian ma poprawić dostępność antykoncepcji, zwiększyć poczucie bezpieczeństwa kobiet oraz umożliwić im podejmowanie świadomych decyzji dotyczących macierzyństwa.
Tekst stanowi informację dla Sejmu i Senatu RP o udziale Polski w pracach Unii Europejskiej w okresie przewodnictwa Polski w Radzie UE (styczeń-czerwiec 2025). Podkreśla się, że Polska prezydencja skupiła się na wzmocnieniu bezpieczeństwa i odporności Unii w jej kluczowych wymiarach: zewnętrznym, wewnętrznym, informacyjnym, ekonomicznym, energetycznym, żywnościowym i zdrowotnym. Sprawozdanie opisuje działania i inicjatywy podjęte w celu realizacji tych priorytetów, w tym reagowanie na agresję Rosji na Ukrainę, wzmacnianie europejskiej obronności, ochronę granic, zwalczanie dezinformacji i przestępczości zorganizowanej, poprawę konkurencyjności gospodarki oraz zapewnienie bezpieczeństwa energetycznego i żywnościowego. Polska prezydencja dążyła również do uproszczeń regulacyjnych i wsparcia społeczeństwa obywatelskiego.