← Archiwum interpelacji

Interpelacja nr 13087

Interpelacja w sprawie oceny efektywności programów lekowych dotyczących leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA)

Data wpływu: 2025-10-23

Załączniki: 5

Co to jest interpelacja? To formalne pytanie posła do organu władzy (np. ministra) w konkretnej sprawie publicznej.

Przeglądaj też tematy interpelacji, profile posłów i druki sejmowe.

Streszczenie sprawy

Interpelacja dotyczy oceny efektywności programów lekowych B.102.FM leczących rdzeniowy zanik mięśni (SMA) w Polsce, pytając o liczbę pacjentów leczonych poszczególnymi terapiami, ich skuteczność na podstawie danych z realnej praktyki klinicznej oraz uwzględnianie tych danych przy decyzjach refundacyjnych. Posłowie pytają o konkretne dane dotyczące skuteczności poszczególnych terapii i przypadki przerwania leczenia z powodu braku efektów.

Fragment treści interpelacji

HTML źródłowy dostępny także bez JavaScript

Interpelacja w sprawie oceny efektywności programów lekowych dotyczących leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) Interpelacja nr 13087 do ministra zdrowia w sprawie oceny efektywności programów lekowych dotyczących leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) Zgłaszający: Marek Tomasz Hok, Urszula Augustyn, Jarosław Urbaniak, Janusz Cichoń, Zofia Czernow, Marek Krząkała Data wpływu: 23-10-2025 Szanowna Pani Minister, rdzeniowy zanik mięśni (SMA) to rzadka, ciężka i postępująca choroba neurodegeneracyjna o podłożu genetycznym. U chorych obumierają neurony odpowiedzialne za prawidłową pracę mięśni.

To prowadzi do stopniowego zaniku mięśni i wyniszczenia organizmu. Choroba dotyka zarówno dzieci, jak i dorosłych. Szacuje się, że w Polsce co roku rodzi się ok. 50 dzieci z SMA. Obecnie zdiagnozowanych jest ok. 1500 pacjentów. Do 2016 r. nie było żadnej skutecznej terapii w leczeniu SMA. Jej postęp mogła spowolnić tylko codzienna fizjoterapia, która miała jak najdłużej utrzymać sprawność pacjentów. Przełom nastąpił wraz z rejestracją nusinersenu – był to pierwszy na świecie lek dopuszczony do stosowania u wszystkich chorych niezależnie od wieku, typu czy stopnia zaawansowania choroby.

Następnie pojawiły się kolejne opcje terapeutyczne: terapia genowa onasemnogenem abeparwowek i doustny lek risdiplam. Dziś pacjenci z SMA w Polsce mają dostęp do tych trzech nowoczesnych terapii w programie lekowym B.102.FM „Leczenie chorych na rdzeniowy zanik mięśni”. Jest to ogromny postęp w polskim systemie ochrony zdrowia. Liczba osób objętych programem systematycznie rośnie. Po kilku latach jego funkcjonowania są już zapewne informacje dotyczące skuteczności poszczególnych metod leczenia. Dane z realnej praktyki klinicznej (RWE) odzwierciedlają rzeczywiste efekty leczenia w polskich warunkach.

To niezwykle istotne narzędzie, które powinno być uwzględniane przy kształtowaniu długofalowej polityki zdrowotnej w obszarze chorób rzadkich. Wiedza płynąca z realnej praktyki klinicznej (RWE) pozwala nie tylko oceniać skuteczność i bezpieczeństwo leczenia, lecz także racjonalnie planować budżet oraz zapewniać dostęp do najbardziej efektywnych terapii. Transparentne raportowanie wyników leczenia jest szczególnie ważne w przypadku chorób rzadkich, gdzie każdy przypadek ma istotne znaczenie naukowe i systemowe.

Kierując się troską o jakość leczenia i efektywność wykorzystania środków publicznych, zwracam się z poniższymi pytaniami: Ilu pacjentów jest leczonych obecnie w ramach programu lekowego B.102.FM „Leczenie rdzeniowego zaniku mięśni” z wykorzystaniem poszczególnych terapii? Jaka jest skuteczność poszczególnych terapii zweryfikowana w polskich obserwacjach z realnej praktyki klinicznej (RWE)? U ilu pacjentów odnotowano poprawę stanu klinicznego pacjenta mierzoną w skalach funkcjonalnych po stosowaniu konkretnej terapii? U ilu pacjentów konieczne było zaprzestanie leczenia poszczególnymi terapiami ze względu na brak skuteczności?

Czy minister zdrowia posiada dane z praktyki rzeczywistej uzyskane w trakcie leczenia chorych z SMA w ramach programu lekowego B.102.FM i czy wyniki te uwzględniane są przy odnawianiu decyzji refundacyjnych dla poszczególnych terapii?

Inne interpelacje tego autora

Urszula Augustyn
2026-02-23
Interpelacja nr 15533: Interpelacja w sprawie nagłych zmian w Zarządzie Grupy Azoty

Posłowie wyrażają zaniepokojenie nagłymi zmianami w Zarządzie Grupy Azoty, kwestionując ich sensowność w kontekście negocjacji z bankami i potencjalnego wpływu na sytuację finansową spółki. Pytają o przyczyny i konsekwencje tych decyzji, wzywając do wyjaśnień i zapewnienia stabilności Grupie Azoty.

Zobacz szczegóły →
Urszula Augustyn
2026-02-12
Interpelacja nr 15309: Interpelacja w sprawie wdrożenia niskodawkowej tomografii komputerowej we wczesnej diagnostyce raka płuca

Posłowie pytają Ministra Zdrowia o planowane działania w zakresie wdrożenia niskodawkowej tomografii komputerowej we wczesnej diagnostyce raka płuca, rozszerzenia finansowania płynnej biopsji oraz zmian w refundowanym leczeniu raka płuca. Podkreślają potrzebę poprawy diagnostyki i leczenia, szczególnie w kontekście drobnokomórkowego raka płuca.

Zobacz szczegóły →
Urszula Augustyn
2026-02-12
Interpelacja nr 15308: Interpelacja w sprawie rozszerzenia wskazań do profilaktycznej mastektomii w ramach świadczeń gwarantowanych

Poseł pyta o planowane rozszerzenie wskazań do profilaktycznej mastektomii w ramach świadczeń gwarantowanych, zgodnie z postulatami środowiska medycznego i rekomendacją AOTMiT, oraz o harmonogram wdrożenia zmian i dotychczasowe statystyki wykonanych zabiegów. Wyraża zaniepokojenie opóźnieniami w procesie legislacyjnym w tej sprawie.

Zobacz szczegóły →
Urszula Augustyn
2025-11-19
Interpelacja nr 13638: Interpelacja w sprawie rozwoju technologii pirolizy odpadów w celu produkcji oleju przeznaczonego do zastosowań energetycznych i transportowych

Interpelacja dotyczy rozwoju technologii pirolizy odpadów komunalnych i plastikowych w Polsce w celu produkcji oleju do zastosowań energetycznych i transportowych. Posłowie pytają o plany strategiczne, analizy opłacalności, standardy techniczne i środowiskowe oraz zaangażowanie spółek Skarbu Państwa w ten obszar.

Zobacz szczegóły →
Urszula Augustyn
2025-10-29
Interpelacja nr 13262: Interpelacja w sprawie przyśpieszenia rozpatrywania wniosków w programie dopłat do samochodów elektrycznych "NaszEauto"

Poseł interweniuje w sprawie opóźnień w rozpatrywaniu wniosków w programie dopłat do samochodów elektrycznych "NaszEauto" oraz zmniejszenia budżetu programu, kwestionując efektywność wsparcia. Pyta o powody zmniejszenia budżetu, wyniki konsultacji społecznych, działania na rzecz przyspieszenia rozpatrywania wniosków oraz ewentualne plany aktualizacji harmonogramu programu i zwiększenia jego budżetu.

Zobacz szczegóły →

Powiązane druki sejmowe

KOMISYJNY
2026-01-23
Druk nr 2179: Przedstawiony przez Prezydium Sejmu wniosek w sprawie zmian w składach osobowych komisji sejmowych.

Projekt ustawy dotyczy zmian w składach osobowych komisji sejmowych. Na podstawie art. 20 ust. 1 i art. 137 ust. 4 Regulaminu Sejmu, Prezydium Sejmu wnioskuje o odwołanie i powołanie posłów do różnych komisji, takich jak Komisja Administracji i Spraw Wewnętrznych, Komisja do Spraw Energii, Klimatu i Aktywów Państwowych, Komisja Finansów Publicznych, Komisja Zdrowia, Komisja Nadzwyczajna do spraw ochrony zwierząt, Komisja Nadzwyczajna do spraw zmian w kodyfikacjach oraz Komisja do Spraw Służb Specjalnych. Celem tych zmian jest dostosowanie składów komisji do bieżących potrzeb i zapewnienie efektywnej pracy parlamentarnej. Zmiany personalne mają umożliwić lepsze reprezentowanie różnych opcji politycznych w pracach legislacyjnych.

Zobacz szczegóły →
RZADOWY
2025-11-20
Druk nr 1998: Sprawozdanie Komisji Zdrowia o pilnym rządowym projekcie ustawy o zmianie ustawy o Funduszu Medycznym.

Projekt ustawy o zmianie ustawy o Funduszu Medycznym wprowadza zmiany dotyczące finansowania ochrony zdrowia w Polsce. Ustanawia subfundusz infrastruktury na potrzeby obronne państwa oraz subfundusz chorób rzadkich u dzieci. Ustawa reguluje także finansowanie świadczeń opieki zdrowotnej, w tym leczenia chorób rzadkich u dzieci terapiami zaawansowanymi, oraz wspiera rozwój teleinformatycznej obsługi pacjentów. Dodatkowo, ustawa określa kwoty finansowania Funduszu Medycznego w latach 2026-2029 i wprowadza zmiany w procedurach związanych z dotacjami dla NFZ.

Zobacz szczegóły →
INNY
2025-11-18
Druk nr 2209: Przedstawiony przez Prezydenta Rzeczypospolitej Polskiej projekt ustawy o zmianie ustawy o Funduszu Medycznym.

Projekt ustawy o zmianie ustawy o Funduszu Medycznym ma na celu zapewnienie płynności finansowej systemu ochrony zdrowia, poprawę bezpieczeństwa zdrowotnego obywateli i stabilność systemu. Proponuje się utworzenie subfunduszu infrastruktury bezpieczeństwa, który będzie finansował inwestycje związane z zapewnieniem ciągłości funkcjonowania systemu w sytuacjach kryzysowych, oraz subfunduszu chorób rzadkich u dzieci, zapewniającego stałe finansowanie leczenia pacjentów do 18. roku życia. Dodatkowo, ustawa przewiduje środki na stworzenie Centrum Obsługi Pacjenta opartego na narzędziach informatycznych oraz dostosowuje limity wpłat z budżetu państwa na Fundusz Medyczny.

Zobacz szczegóły →
POSELSKI
2025-09-26
Druk nr 1850: Poselski projekt ustawy o zmianie ustawy o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych oraz ustawy o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych.

Projekt ustawy zakłada zmiany w ustawie o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych oraz ustawie o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych. Głównym celem jest zapewnienie bezpłatnego dostępu do antykoncepcji dla kobiet w wieku od 18 do 25 lat. Dodatkowo, ustawa ma na celu poszerzenie katalogu refundowanych środków antykoncepcyjnych dla wszystkich kobiet. Wprowadzenie tych zmian ma poprawić dostępność antykoncepcji, zwiększyć poczucie bezpieczeństwa kobiet oraz umożliwić im podejmowanie świadomych decyzji dotyczących macierzyństwa.

Zobacz szczegóły →
INNY
2025-09-22
Druk nr 1748: Informacja dla Sejmu i Senatu RP o udziale Rzeczypospolitej Polskiej w pracach Unii Europejskiej w okresie styczeń - czerwiec 2025 r. (przewodnictwo Polski w Radzie UE).

Tekst stanowi informację dla Sejmu i Senatu RP o udziale Polski w pracach Unii Europejskiej w okresie przewodnictwa Polski w Radzie UE (styczeń-czerwiec 2025). Podkreśla się, że Polska prezydencja skupiła się na wzmocnieniu bezpieczeństwa i odporności Unii w jej kluczowych wymiarach: zewnętrznym, wewnętrznym, informacyjnym, ekonomicznym, energetycznym, żywnościowym i zdrowotnym. Sprawozdanie opisuje działania i inicjatywy podjęte w celu realizacji tych priorytetów, w tym reagowanie na agresję Rosji na Ukrainę, wzmacnianie europejskiej obronności, ochronę granic, zwalczanie dezinformacji i przestępczości zorganizowanej, poprawę konkurencyjności gospodarki oraz zapewnienie bezpieczeństwa energetycznego i żywnościowego. Polska prezydencja dążyła również do uproszczeń regulacyjnych i wsparcia społeczeństwa obywatelskiego.

Zobacz szczegóły →