← Archiwum interpelacji

Interpelacja nr 7709

Interpelacja w sprawie refundacji enzymatycznej terapii zastępczej dla pacjentów z niedoborem kwaśnej lipazy lizosomalnej (LAL-D)

Data wpływu: 2025-01-30

Załączniki: 5

Co to jest interpelacja? To formalne pytanie posła do organu władzy (np. ministra) w konkretnej sprawie publicznej.

Przeglądaj też tematy interpelacji, profile posłów i druki sejmowe.

Streszczenie sprawy

Poseł pyta o planowane działania Ministerstwa Zdrowia w celu refundacji enzymatycznej terapii zastępczej (sebelipazy alfa) dla pacjentów z LAL-D, zgodnie z pozytywną rekomendacją AOTMiT. Wyraża zaniepokojenie brakiem refundacji pomimo zaleceń ekspertów i trudną sytuacją finansową pacjentów.

Fragment treści interpelacji

HTML źródłowy dostępny także bez JavaScript

Interpelacja w sprawie refundacji enzymatycznej terapii zastępczej dla pacjentów z niedoborem kwaśnej lipazy lizosomalnej (LAL-D) Interpelacja nr 7709 do ministra zdrowia w sprawie refundacji enzymatycznej terapii zastępczej dla pacjentów z niedoborem kwaśnej lipazy lizosomalnej (LAL-D) Zgłaszający: Witold Tumanowicz, Karina Anna Bosak, Michał Wawer, Krzysztof Mulawa, Krzysztof Szymański Data wpływu: 30-01-2025 Szanowna Pani Minister, zwracam się do Pani w imieniu pacjentów cierpiących na niedobór kwaśnej lipazy lizosomalnej (LAL-D), rzadką i ciężką chorobę metaboliczną, która prowadzi do postępującego uszkodzenia narządów wewnętrznych, w tym wątroby, śledziony i naczyń krwionośnych.

Choroba ta znacząco skraca życie pacjentów, prowadząc do poważnych powikłań, takich jak marskość wątroby, miażdżyca czy niewydolność narządów. Obecnie jedynym skutecznym leczeniem tej choroby jest enzymatyczna terapia zastępcza (ETZ) z zastosowaniem sebelipazy alfa (Kanuma), leku zatwierdzonego przez Europejską Agencję Leków (EMA). Terapia ta jest refundowana w wielu krajach Unii Europejskiej, takich jak Niemcy, Francja, Włochy czy Czechy, jednak w Polsce pacjenci nadal nie mają do niej dostępu w ramach refundacji.

W 2021 roku Rada Przejrzystości Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) uznała za niezasadne objęcie refundacją leku Kanuma, wskazując na niekorzystny profil efektywności kosztowej. Jednak w lipcu 2024 roku, po kolejnej analizie, AOTMiT zmieniła swoje stanowisko i wydała pozytywną rekomendację dla refundacji leku w ramach programu lekowego „Leczenie chorych z niedoborem lizosomalnej kwaśnej lipazy (ICD-10 E75.5 E75.6)”. Mimo tego pozytywnego stanowiska lek nadal nie został objęty refundacją, co pozostawia pacjentów i ich rodziny w dramatycznej sytuacji finansowej.

Roczny koszt leczenia sebelipazą alfa sięga kilkuset tysięcy złotych, co przekracza możliwości finansowe przeciętnej rodziny w Polsce. Brak refundacji nie tylko uniemożliwia dostęp do terapii, ale również zwiększa koszty opieki zdrowotnej, gdyż leczenie powikłań choroby, takich jak marskość wątroby czy zawały serca, jest znacznie droższe. W związku z powyższym zwracam się z uprzejmą prośbą o odpowiedź na następujące pytania: 1. Czy Ministerstwo Zdrowia planuje podjąć działania w celu wdrożenia refundacji terapii enzymatycznej zastępczej (sebelipazy alfa) dla pacjentów z LAL-D zgodnie z pozytywną rekomendacją AOTMiT z 2024 roku? 2.

Ilu pacjentów w Polsce aktualnie zdiagnozowano z niedoborem kwaśnej lipazy lizosomalnej (LAL-D)? 3. Ilu pacjentów z LAL-D w Polsce obecnie stosuje leczenie sebelipazą alfa (Kanuma) na własny koszt lub w ramach innych źródeł finansowania? 4. Jakie są główne przeszkody administracyjne lub finansowe, które uniemożliwiają objęcie refundacją tego leku? 5. Czy Ministerstwo Zdrowia rozważa wprowadzenie refundacji warunkowej, np. dla pacjentów z najcięższymi postaciami LAL-D, będącej pierwszym krokiem w zwiększeniu dostępności leczenia? 6.

Jakie działania planuje ministerstwo w ramach Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich, aby poprawić sytuację pacjentów cierpiących na LAL-D i inne rzadkie schorzenia? Szanowna Pani Minister, zapewnienie pacjentom z LAL-D dostępu do leczenia to nie tylko kwestia zdrowia, ale również życia tych osób. Refundacja terapii enzymatycznej zastępczej jest niezbędna, aby zapewnić tym pacjentom szansę na normalne życie oraz ochronić ich rodziny przed dramatycznymi konsekwencjami finansowymi. Proszę o pilne rozważenie tej sprawy i podjęcie działań, które poprawią sytuację polskich pacjentów z LAL-D. Z wyrazami szacunku Witold Tumanowicz Poseł na Sejm RP

Inne interpelacje tego autora

Karina Anna Bosak
2026-03-27
Interpelacja nr 16250: Interpelacja w sprawie bezpieczeństwa zdrowotnego mieszkańców regionu, w kontekście sytuacji w Szpitalu Powiatowym w Lesku i braku porodówek na terenie Bieszczad

Posłanka pyta o dramatyczną sytuację finansową Szpitala Powiatowego w Lesku, zamknięcie oddziału ginekologiczno-położniczego i brak dostępu do opieki porodowej w Bieszczadach, domagając się pilnych wyjaśnień i działań naprawczych. Podkreśla, że kryteria ekonomiczne nie mogą być jedynym czynnikiem decydującym o istnieniu oddziałów położniczych w regionach słabo zaludnionych.

Zobacz szczegóły →
Karina Anna Bosak
2025-12-01
Interpelacja nr 13925: Interpelacja w sprawie zakazów lub ograniczeń lotów na czas dłuższy niż 3 miesiące

Posłowie wyrażają zaniepokojenie projektem rozporządzenia Ministra Infrastruktury w sprawie zakazów lub ograniczeń lotów na czas dłuższy niż 3 miesiące, wskazując na potencjalne negatywne konsekwencje dla szkolnictwa lotniczego i inwestycji w regionie Górnośląsko-Zagłębiowskiej Metropolii. Pytają o powody wprowadzenia ograniczeń i ich wpływ na rozwój lotnictwa w regionie.

Zobacz szczegóły →
Karina Anna Bosak
2025-11-27
Interpelacja nr 13871: Interpelacja w sprawie rozporządzenia Ministra Spraw Wewnętrznych i Administracji z dnia 4 listopada 2025 r. w sprawie warunków technicznych dla budowli ochronnych oraz warunków ich użytkowania i usytuowania

Interpelacja dotyczy rozporządzenia w sprawie warunków technicznych dla budowli ochronnych, które według posła wymaga doprecyzowania w kwestiach bezpieczeństwa pożarowego instalacji elektrycznych, lokalizacji złącz elektrycznych, obwodów instalacji zewnętrznych oraz czasu pracy zasilania awaryjnego. Poseł zadaje pytania mające na celu uszczegółowienie i doprecyzowanie przepisów, aby zapewnić bezpieczeństwo i spójność interpretacji.

Zobacz szczegóły →
Karina Anna Bosak
2025-11-27
Interpelacja nr 13868: Interpelacja w sprawie zagrożenia ciągłości systemu ratownictwa medycznego w pow. przasnyskim w związku z planowanym ograniczeniem funkcjonowania zespołu ratownictwa medycznego w Jednorożcu

Poseł wyraża zaniepokojenie planowanym ograniczeniem funkcjonowania zespołu ratownictwa medycznego w Jednorożcu, co zagrozi bezpieczeństwu mieszkańców powiatu przasnyskiego i dotrzymaniu ustawowego czasu dojazdu. Pyta o powody tej decyzji i działania ministerstwa w celu utrzymania całodobowej dyspozycyjności zespołu.

Zobacz szczegóły →
Karina Anna Bosak
2025-11-03
Interpelacja nr 13362: Interpelacja w sprawie planowanego zakupu satelitów telekomunikacyjnych w ramach Krajowego Planu Odbudowy i Zwiększania Odporności oraz udziału Polski w programie IRIS<SUP>2</SUP>

Posłowie pytają o uzasadnienie zakupu satelitów telekomunikacyjnych za 2 mld zł z KPO i włączenie ich do programu IRIS(2), kwestionując brak debaty publicznej i pominięcie polskiego przemysłu kosmicznego. Wyrażają obawę, że decyzja jest doraźna i nie wspiera rozwoju krajowego sektora kosmicznego.

Zobacz szczegóły →

Powiązane druki sejmowe

KOMISYJNY
2026-01-23
Druk nr 2179: Przedstawiony przez Prezydium Sejmu wniosek w sprawie zmian w składach osobowych komisji sejmowych.

Projekt ustawy dotyczy zmian w składach osobowych komisji sejmowych. Na podstawie art. 20 ust. 1 i art. 137 ust. 4 Regulaminu Sejmu, Prezydium Sejmu wnioskuje o odwołanie i powołanie posłów do różnych komisji, takich jak Komisja Administracji i Spraw Wewnętrznych, Komisja do Spraw Energii, Klimatu i Aktywów Państwowych, Komisja Finansów Publicznych, Komisja Zdrowia, Komisja Nadzwyczajna do spraw ochrony zwierząt, Komisja Nadzwyczajna do spraw zmian w kodyfikacjach oraz Komisja do Spraw Służb Specjalnych. Celem tych zmian jest dostosowanie składów komisji do bieżących potrzeb i zapewnienie efektywnej pracy parlamentarnej. Zmiany personalne mają umożliwić lepsze reprezentowanie różnych opcji politycznych w pracach legislacyjnych.

Zobacz szczegóły →
RZADOWY
2025-11-20
Druk nr 1998: Sprawozdanie Komisji Zdrowia o pilnym rządowym projekcie ustawy o zmianie ustawy o Funduszu Medycznym.

Projekt ustawy o zmianie ustawy o Funduszu Medycznym wprowadza zmiany dotyczące finansowania ochrony zdrowia w Polsce. Ustanawia subfundusz infrastruktury na potrzeby obronne państwa oraz subfundusz chorób rzadkich u dzieci. Ustawa reguluje także finansowanie świadczeń opieki zdrowotnej, w tym leczenia chorób rzadkich u dzieci terapiami zaawansowanymi, oraz wspiera rozwój teleinformatycznej obsługi pacjentów. Dodatkowo, ustawa określa kwoty finansowania Funduszu Medycznego w latach 2026-2029 i wprowadza zmiany w procedurach związanych z dotacjami dla NFZ.

Zobacz szczegóły →
INNY
2025-11-18
Druk nr 2209: Przedstawiony przez Prezydenta Rzeczypospolitej Polskiej projekt ustawy o zmianie ustawy o Funduszu Medycznym.

Projekt ustawy o zmianie ustawy o Funduszu Medycznym ma na celu zapewnienie płynności finansowej systemu ochrony zdrowia, poprawę bezpieczeństwa zdrowotnego obywateli i stabilność systemu. Proponuje się utworzenie subfunduszu infrastruktury bezpieczeństwa, który będzie finansował inwestycje związane z zapewnieniem ciągłości funkcjonowania systemu w sytuacjach kryzysowych, oraz subfunduszu chorób rzadkich u dzieci, zapewniającego stałe finansowanie leczenia pacjentów do 18. roku życia. Dodatkowo, ustawa przewiduje środki na stworzenie Centrum Obsługi Pacjenta opartego na narzędziach informatycznych oraz dostosowuje limity wpłat z budżetu państwa na Fundusz Medyczny.

Zobacz szczegóły →
POSELSKI
2025-09-26
Druk nr 1850: Poselski projekt ustawy o zmianie ustawy o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych oraz ustawy o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych.

Projekt ustawy zakłada zmiany w ustawie o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych oraz ustawie o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych. Głównym celem jest zapewnienie bezpłatnego dostępu do antykoncepcji dla kobiet w wieku od 18 do 25 lat. Dodatkowo, ustawa ma na celu poszerzenie katalogu refundowanych środków antykoncepcyjnych dla wszystkich kobiet. Wprowadzenie tych zmian ma poprawić dostępność antykoncepcji, zwiększyć poczucie bezpieczeństwa kobiet oraz umożliwić im podejmowanie świadomych decyzji dotyczących macierzyństwa.

Zobacz szczegóły →
INNY
2025-09-22
Druk nr 1748: Informacja dla Sejmu i Senatu RP o udziale Rzeczypospolitej Polskiej w pracach Unii Europejskiej w okresie styczeń - czerwiec 2025 r. (przewodnictwo Polski w Radzie UE).

Tekst stanowi informację dla Sejmu i Senatu RP o udziale Polski w pracach Unii Europejskiej w okresie przewodnictwa Polski w Radzie UE (styczeń-czerwiec 2025). Podkreśla się, że Polska prezydencja skupiła się na wzmocnieniu bezpieczeństwa i odporności Unii w jej kluczowych wymiarach: zewnętrznym, wewnętrznym, informacyjnym, ekonomicznym, energetycznym, żywnościowym i zdrowotnym. Sprawozdanie opisuje działania i inicjatywy podjęte w celu realizacji tych priorytetów, w tym reagowanie na agresję Rosji na Ukrainę, wzmacnianie europejskiej obronności, ochronę granic, zwalczanie dezinformacji i przestępczości zorganizowanej, poprawę konkurencyjności gospodarki oraz zapewnienie bezpieczeństwa energetycznego i żywnościowego. Polska prezydencja dążyła również do uproszczeń regulacyjnych i wsparcia społeczeństwa obywatelskiego.

Zobacz szczegóły →