Interpelacja w sprawie braku refundacji leku emicizumab (Hemlibra) dla dorosłych pacjentów z ciężką hemofilią A niepowikłaną inhibitorem

Szanowna Pani Minister,

zwracam się z interpelacją dotyczącą sytuacji dorosłych pacjentów z ciężką postacią hemofilii A niepowikłanej inhibitorem czynnika VIII, którzy w Polsce - jako jedynym kraju Unii Europejskiej - nie mają dostępu do refundowanej terapii podskórnej lekiem emicizumab (Hemlibra). Emicizumab jest uznawany za przełom w profilaktyce krwawień u tych pacjentów. Światowa Organizacja Zdrowia (WHO) w 2025 r. umieściła ten lek na Liście Leków Podstawowych (EML i EMLc), uznając go za terapię o fundamentalnym znaczeniu dla systemów ochrony zdrowia. Jest on również rekomendowany w wytycznych World Federation of Hemophilia (WFH, 2020) oraz w wytycznych klinicznych MASAC (2022, 2024) i BSH (2020) jako lek pierwszego rzutu do profilaktyki krwawień w ciężkiej hemofilii A.

W Polsce leczenie hemofilii finansowane jest dwutorowo: w ramach Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-2028 oraz programu lekowego B.15, obejmującego profilaktykę krwawień u dzieci. Od 1 października 2025 r. dzieci z hemofilią A uzyskały dostęp do nowoczesnych terapii, w tym emicizumabu podawanego podskórnie oraz czynnika krzepnięcia o wydłużonym czasie działania. Dorośli pacjenci bez inhibitora pozostają natomiast zależni od dożylnego podawania koncentratów czynnika VIII 2-3 razy w tygodniu - terapii, która po wieloletnim stosowaniu prowadzi do zniszczenia żył, nie zapobiega skutecznie wylewom dostawowym i skutkuje trwałym kalectwem.

Sytuację dodatkowo pogarsza tzw. problem tranzycji: młodzi pacjenci, którzy po ukończeniu 18. roku życia tracą dostęp do nowoczesnych terapii refundowanych w programie pediatrycznym, muszą wrócić do wcześniejszego schematu leczenia.

Do mojego biura poselskiego trafiły pisma i apele pacjentów - w tym osób, które przez 7 lat uczestniczyły w badaniu klinicznym HAVEN. W tym okresie nie odnotowały one ani jednego krwawienia dostawowego, mogły pracować zawodowo i nie obciążały budżetu państwa kosztami hospitalizacji, rehabilitacji ani świadczeń społecznych. Od 1 stycznia 2026 r. osoby te zostały pozbawione dostępu do tej terapii, mimo że Rada Przejrzystości AOTMiT (opinia 201/2025 z 17.11.2025 r.) wydała pozytywne stanowisko, a prezes AOTMiT w opinii nr 107/2025 z 21.11.2025 r. warunkowo pozytywnie ocenił zasadność włączenia emicizumabu do narodowego programu. Z dwóch odpowiedzi Ministerstwa Zdrowia udzielonych pacjentom (z 30.12.2025 r. i 2.04.2026 r.) wynika, że trwają „uzgodnienia z Radą Programu” i „analizy”, bez wskazania harmonogramu dalszych działań.

W świetle powyższego, biorąc pod uwagę pozytywne rekomendacje krajowych i międzynarodowych instytucji eksperckich oraz wpisanie emicizumabu na Listę Leków Podstawowych WHO, a także doświadczenia pacjentów, zwracam się do Pani Minister z następującymi pytaniami:

Z poważaniem

Marcin Skonieczka Poseł na Sejm RP