Interpelacja w sprawie rozszerzenia dostępu dorosłych pacjentów z hemofilią A do terapii podskórnej

Szanowna Pani Minister,

w kwietniu br. skierowałem interpelację (16558) dotyczącą dostępu do nowoczesnych terapii dla pacjentów z hemofilią. W odpowiedzi ministerstwo wskazało, że proces udostępniania terapii podskórnej dorosłym pacjentom z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem pozostaje w toku.

Sierpniowa aktualizacja Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-2028 zapewniła możliwość kontynuowania terapii pacjentom po 18. roku życia oraz uczestnikom badań klinicznych, objętych programem PTAP. Pozostaje jednak grupa dorosłych pacjentów, którzy nie mieli możliwości rozpoczęcia leczenia w dzieciństwie i nadal nie mają dostępu do leczenia terapią podskórną.

Potrzeba objęcia leczeniem także tej grupy była wielokrotnie wskazywana przez pacjentów i klinicystów. W ostatnim czasie pojawiły się również informacje o rozwiązaniu, które - zgodnie z publicznymi deklaracjami producenta - miałoby umożliwić rozszerzenie dostępu do terapii dla rozszerzonej grupy pacjentów, bez zwiększenia wydatków Narodowego Funduszu Zdrowia.

W związku z powyższym proszę o odpowiedź na poniższe pytania: