Interpelacja w sprawie dostępu do nowoczesnych terapii dla pacjentów z hemofilią we wszystkich grupach wiekowych

Szanowna Pani Minister,

hemofilia jest chorobą rzadką, uwarunkowaną genetycznie i nieuleczalną. Z uwagi na niedobór czynników krzepnięcia krwi pacjenci narażeni są na liczne krwawienia. Mogą one występować w następstwie urazów, a w postaciach ciężkich również samoistnie, w trakcie codziennego funkcjonowania. Szczególnie niebezpieczne są krwawienia wewnętrzne, które mogą prowadzić do niepełnosprawności (m.in. wylewy dostawowe skutkujące trwałym uszkodzeniem stawów), a nawet do zgonu (np. krwawienia wewnątrzczaszkowe).

W Polsce pacjenci z hemofilią mają dostęp do nowoczesnego leczenia profilaktycznego stabilizującego przebieg choroby. Dostęp ten pozostaje jednak nierówny, gdyż jest uzależniony od wieku pacjenta. U dzieci z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem stosowany jest obecnie szerszy zakres opcji terapeutycznych niż u pacjentów dorosłych. Obejmuje on m.in. innowacyjne leczenie podskórne oraz terapię koncentratami czynnika VIII o ultraprzedłużonym działaniu. W przypadku choroby nieuleczalnej takie zróżnicowanie dostępu do skutecznych metod leczenia budzi uzasadnione wątpliwości.

Dorośli pacjenci bez inhibitora nadal oczekują na dostęp do wskazanych nowoczesnych terapii, które eliminują konieczność częstych wkłuć dożylnych i zapewniają skuteczną profilaktykę. Wielu dorosłych chorych na hemofilię zmaga się na co dzień z konsekwencjami licznych wylewów, których doświadczali w przeszłości — należą do nich uszkodzenia stawów, ograniczona sprawność ruchowa, ból oraz choroby współistniejące.

W związku z powyższym zwracam się z uprzejmą prośbą o udzielenie odpowiedzi na następujące pytania: