Interpelacja w sprawie utworzenia centralnego mechanizmu finansowania terapii eksperymentalnych i leczenia dzieci cierpiących na choroby ultrarzadkie

Szanowna Pani Minister,

do mojego biura poselskiego docierają dramatyczne apele rodzin dzieci cierpiących na choroby rzadkie i ultrarzadkie, które wymagają terapii genowych, leczenia eksperymentalnego lub udziału w zagranicznych badaniach klinicznych. Rodziny te pozostawione są dziś praktycznie same sobie i zmuszone do prowadzenia publicznych zbiórek pieniędzy na leczenie swoich dzieci.

W Polsce funkcjonują już instrumenty takie jak Fundusz Medyczny czy procedura Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych (RDTL), jednak zgodnie ze stanowiskami Ministerstwa Zdrowia, mechanizmy te nie obejmują w praktyce finansowania eksperymentalnych terapii genowych ani udziału pacjentów w badaniach klinicznych prowadzonych za granicą.

Jednocześnie rząd realizuje Plan dla Chorób Rzadkich na lata 2024–2025 oraz działania kontynuacyjne na rok 2026, zakładające rozwój diagnostyki, tworzenie ośrodków eksperckich oraz poprawę dostępu do leczenia pacjentów z chorobami rzadkimi. Problem finansowania terapii nierefundowanych i eksperymentalnych pozostaje jednak nadal nierozwiązany, dlatego konieczne wydaje się stworzenie wyspecjalizowanego, centralnego mechanizmu umożliwiającego szybkie podejmowanie decyzji i finansowanie terapii w najbardziej dramatycznych przypadkach.

W związku z powyższym zwracamy się do Pani Minister z następującymi pytaniami:

1. Czy rozważane jest stworzenie odrębnej ścieżki finansowania udziału polskich pacjentów pediatrycznych w zagranicznych badaniach klinicznych, szczególnie w przypadkach braku dostępnych terapii w Polsce i Unii Europejskiej? 2. Jakie były łączne wydatki publiczne poniesione w latach 2023-2025 na leczenie dzieci w ramach: - Funduszu Medycznego, - procedury RDTL, - leczenia transgranicznego, - importu docelowego? 3. Czy Ministerstwo Zdrowia analizowało możliwość utworzenia państwowego programu współfinansowania terapii genowych realizowanych poza granicami kraju w sytuacjach, gdy terapia znajduje się w zaawansowanej fazie badań klinicznych, brak jest alternatyw terapeutycznych lub istnieją przesłanki medyczne wskazujące na możliwość zatrzymania postępu choroby? 4. Czy Ministerstwo Zdrowia rozważa przygotowanie kompleksowej nowelizacji przepisów dotyczących chorób rzadkich, która obejmowałaby również kwestie finansowania terapii niestandardowych i eksperymentalnych?

Z poważaniem

Robert Warwas