Interpelacja w sprawie zabezpieczenia diagnostyki oraz stabilnego finansowania leczenia pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni SMA w Polsce

Szanowna Pani Minister,

zwracam się w imieniu Fundacji SMA z niezwykle ważną sprawą, jaką jest przyszłość diagnostyki i leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) w naszym kraju.

Polski model diagnostyki i leczenia SMA należy dzisiaj do najlepiej zorganizowanych w Europie. Sukces ten to efekt wprowadzenia powszechnych badań przesiewowych noworodków oraz refundacji nowoczesnych terapii, w tym terapii genowej dla najmłodszych pacjentów. Dzięki tym rozwiązaniom systemowym Polska stała się państwem wyznaczającym standardy opieki w tym obszarze medycyny.

Zastosowane rozwiązania sprawiły, że dzieci z SMA mogą otrzymać specjalistyczną pomoc na bardzo wczesnym etapie, często jeszcze przed wystąpieniem pierwszych objawów choroby. Dla tych pacjentów dostęp do nowoczesnej terapii oznacza szansę na osiąganie kolejnych kamieni milowych w rozwoju oraz możliwość życia w sposób zbliżony do swoich zdrowych rówieśników. Daje to również ogromne poczucie bezpieczeństwa rodzinom chorych dzieci, pozwalając im patrzeć w przyszłość z nadzieją, a nie wyłącznie przez pryzmat postępującej choroby. Jest to jeden z najbardziej wymownych przykładów tego, jak trafne decyzje systemowe mogą realnie zmienić jakość życia obywateli.

Niemniej jednak, w związku z obecną sytuacją finansową systemu ochrony zdrowia oraz zapowiadanymi lub prowadzonymi zmianami, rodzice dzieci z SMA oraz organizacje pacjenckie z ogromną uwagą i niepokojem obserwują, czy ten wypracowany wysoki standard opieki zostanie utrzymany. Terapia genowa należy do najdroższych technologii medycznych na świecie, jednak jej zastosowanie u nowo zdiagnozowanych dzieci ma wartość bezcenną, ponieważ ratuje sprawność, zdrowie i życie, dając szansę na normalne dzieciństwo i samodzielność w dorosłym życiu.

W związku z powyższym proszę Panią Minister o odpowiedź na następujące pytania:

1. Czy Ministerstwo Zdrowia gwarantuje utrzymanie dotychczasowego programu powszechnych badań przesiewowych noworodków w kierunku SMA?

2. Czy resort planuje jakiekolwiek zmiany (w tym ograniczenia) w kryteriach włączenia do programu lekowego lub zasadach refundacji terapii genowej dla pacjentów z SMA?

3. W jaki sposób ministerstwo zamierza zabezpieczyć długoterminowe i stabilne finansowanie innowacyjnych terapii dla nowo zdiagnozowanych dzieci, biorąc pod uwagę wysokie koszty tych technologii medycznych?

4. Jakie dodatkowe działania planuje podjąć Ministerstwo Zdrowia w celu dalszego wzmacniania i optymalizacji kompleksowej opieki nad pacjentami z rdzeniowym zanikiem mięśni w Polsce?

Z wyrazami szacunku

Lidia Czechak Poseł na Sejm RP