Interpelacja w sprawie zapewnienia ciągłości leczenia i dostępu dorosłych chorych na hemofilię A do nowoczesnych terapii, w tym terapii podskórnych

Szanowna Pani Minister,

hemofilia A jest przewlekłą, uwarunkowaną genetycznie skazą krwotoczną, prowadzącą do nawracających krwawień, uszkodzeń stawów, przewlekłego bólu, ograniczenia sprawności oraz istotnego pogorszenia jakości życia pacjentów. Współczesne leczenie koncentruje się na długoterminowej profilaktyce krwawień, której celem jest zapobieganie nieodwracalnym powikłaniom i umożliwienie chorym możliwie normalnego funkcjonowania.

Podstawą terapii pozostają koncentraty czynnika VIII, jednak rozwój nowoczesnych terapii nieczynnikowych, podawanych podskórnie, znacząco zwiększył możliwości indywidualizacji leczenia i poprawy jego skuteczności oraz komfortu pacjentów.

W ostatnich latach istotnie poprawił się dostęp do tych terapii dla dzieci z hemofilią A. Sytuacja dorosłych pacjentów pozostaje jednak ograniczona – leczenie jest dostępne jedynie w szczególnych przypadkach klinicznych. Największe trudności dotyczą chorych z umiarkowaną i ciężką hemofilią A bez inhibitora oraz osób, które po ukończeniu 18. roku życia tracą możliwość kontynuowania skutecznej terapii podskórnej wyłącznie z powodu osiągnięcia pełnoletności.

Biorąc pod uwagę powyższe zwracam się do Pani Minister z następującymi pytaniami: