Interpelacja w sprawie zabezpieczenia diagnostyki oraz leczenia pacjentów z SMA w Polsce

Szanowna Pani Minister,

polski model diagnostyki i leczenia SMA należy dziś do najlepiej zorganizowanych w Europie.

Wprowadzenie badań przesiewowych noworodków oraz refundacja terapii genowej dla najmłodszych pacjentów sprawiły, że Polska stała się jednym z państw wyznaczających standardy opieki w tym obszarze.

Dzięki tym rozwiązaniom dzieci z SMA mogą otrzymać pomoc na bardzo wczesnym etapie, często jeszcze przed wystąpieniem pierwszych objawów choroby. Ma to kluczowe znaczenie dla ich dalszego rozwoju, sprawności i codziennego funkcjonowania. W przypadku wielu najmłodszych pacjentów nowoczesna terapia oznacza możliwość osiągania kolejnych kamieni milowych i życia w sposób zbliżony do zdrowych rówieśników.

To także ogromna zmiana dla całej rodziny. Dostęp do skutecznego leczenia daje rodzicom większe poczucie bezpieczeństwa i pozwala im patrzeć na przyszłość dziecka z nadzieją, a nie wyłącznie przez pryzmat choroby. Z perspektywy społecznej jest to jeden z najbardziej wymownych przykładów tego, jak decyzje systemowe mogą realnie zmieniać jakość życia pacjentów i ich bliskich.

W obecnej sytuacji systemu ochrony zdrowia oraz w związku z prowadzonymi zmianami rodzice dzieci z SMA z uwagą obserwują, czy tak wysoki standard opieki zostanie utrzymany. Terapia genowa należy do najdroższych technologii medycznych na świecie, jednak jej znaczenie dla nowo zdiagnozowanych dzieci jest wyjątkowe, daje im szansę na rozwój, większą samodzielność i możliwie normalne dzieciństwo. Dlatego tak ważne jest dalsze zapewnienie stabilnego dostępu do innowacyjnego leczenia oraz wzmacnianie opieki nad pacjentami z SMA.

Mając na uwadze powyższe, uprzejmie proszę Panią Minister o odpowiedzi na pytania:

Z wyrazami szacunku Poseł Tadeusz Tomaszewski