Interpelacja w sprawie refundowanego leczenia przyczynowego dla chorujących na mukowiscydozę

Szanowna Pani Minister,

przedstawiciele środowiska wspierającego chorych na mukowiscydozę poinformowali mnie o budzącej niepokój sytuacji dotyczącej braku refundowanego leczenia przyczynowego dla grupy chorych liczącej ok. 120 osób. Uprzejmie proszę o odpowiedź na postawione poniżej pytanie.

Mukowiscydoza to rzadka, bardzo ciężka, dziedziczna choroba genetyczna, obciążająca wiele układów, a przede wszystkim układ oddechowy. Chorzy leczeni tylko objawowo dożywali średnio 24 lat i najczęściej umierali w dusznościach z powodu niewydolności płuc. Dzięki odważnym decyzjom Ministerstwa Zdrowia w latach 2022–2025 innowacyjne leczenie przyczynowe jest dostępne dla ok. 1500 chorych z najczęstszymi mutacjami chorobotwórczymi. Terapia przyczynowa radykalnie zmieniła perspektywy życiowe pacjentów. Mogą teraz uczyć się, pracować, zakładać rodziny. Ich przewidywana długość życia jest niemal „normalna”. Jak często sami mówią, dostali „drugie życie”. Obecnie grupa ok. 120 osób chorych na mukowiscydozę z nieco rzadszą mutacją chorobotwórczą, pozostających bez terapii przyczynowej, czeka na rozstrzygnięcie procesu refundacyjnego leku Alyftrek, którego skuteczność dla ich profilu genetycznego jest porównywalna, a nawet lepsza od terapii dostępnej od 2022 roku. Z przekazanych mi informacji wynika, że lek Alyftrek zdobył zarówno pozytywną opinię Rady Przejrzystości, jak i pozytywną rekomendację prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, natomiast uchwała Komisji Ekonomicznej jest negatywna.

Chciałabym zwrócić uwagę, że do tej pory leczenie mukowiscydozy w Polsce było prowadzone na europejskim poziomie i było jednym z niewielu sukcesów, którymi możemy się pochwalić w obszarze chorób rzadkich. Trudno sobie wyobrazić sytuację, gdy z dostępu do terapii ratującej życie zostanie wyłączona grupa 120 osób, chorych na tę samą chorobę, ze wszystkimi jej dramatycznymi konsekwencjami.

Uprzejmie proszę o informację: Kiedy planowane jest zakończenie postępowania refundacyjnego dla leku Alyftrek oraz jakie warunki powinny zostać spełnione, aby decyzja ta była pozytywna?