Interpelacja w sprawie wypracowania systemowych rozwiązań i wdrożenia przejrzystej procedury dostępu do terapii we współczującym użyciu (compassionate use) dla pacjentów z chorobami rzadkimi i ultrarzadkimi w Polsce

Szanowna Pani Minister,

działając na podstawie art. 14 ust. 1 pkt 7 ustawy z dnia 9 maja 1996 r. o wykonywaniu mandatu posła i senatora, składam na Pani ręce interpelację dotyczącą niezwykle ważnego problemu, jakim jest dostęp pacjentów dotkniętych chorobami rzadkimi oraz ultrarzadkimi do innowacyjnych, ratujących życie terapii w ramach procedury tzw. współczującego użycia (compassionate use).

W ostatnich latach, dzięki zaangażowaniu Ministerstwa Zdrowia oraz wdrażaniu kolejnych etapów Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich, opieka nad pacjentami z rzadkimi schorzeniami w Polsce uległa poprawie. Z uwagą obserwuję działania resortu nakierowane na refundację nowoczesnych cząsteczek oraz rozszerzanie diagnostyki genetycznej. Pokazuje to, że zdrowie pacjentów zmagających się z najtrudniejszymi diagnozami jest dla rządu priorytetem.

Istnieje jednak szczególna, wąska grupa pacjentów – najczęściej dzieci cierpiących na ultrarzadkie i postępujące choroby (takie jak np. ciężkie mutacje mitochondrialne) – dla których w tej chwili nie opracowano ani nie zatwierdzono żadnej skutecznej terapii przyczynowej. W sytuacjach, w których standardowa medycyna wyczerpała już swoje możliwości, a stan chorych pogarsza się, jedyną nadzieją dla rodzin staje się dostęp do substancji czynnych będących w fazie badań klinicznych lub posiadających silne, obiecujące podstawy naukowe.

Obecny system prawny i organizacyjny w Polsce stawia przed lekarzami, producentami leków i samymi pacjentami bariery proceduralne, które uniemożliwiają lub opóźniają wdrożenie leczenia w ramach programów współczującego użycia. W chorobach postępujących czas odgrywa kluczową rolę, a brak szybkiej, przejrzystej i bezpiecznej ścieżki decyzyjnej zamyka szansę na leczenie.

Jako posłanka na pierwszym miejscu stawiam zachowania najwyższych standardów bezpieczeństwa pacjentów. Zgadzam się, że wdrożenie terapii eksperymentalnej nie może odbywać się automatycznie. Powinno ono jednak opierać się na przejrzystych wytycznych, które w uzasadnionych przypadkach – przy gotowości producenta, poparciu lekarzy prowadzących i istnieniu racjonalnych przesłanek naukowych – umożliwią indywidualną i szybką ocenę medyczną takiego pacjenta. W związku z powyższym zwracam się do Pani Minister z następującymi pytaniami:

1. Czy Ministerstwo Zdrowia planuje podjęcie prac legislacyjnych lub organizacyjnych mających na celu uregulowanie i uproszczenie w Polsce procedury dostępu do leków w ramach współczującego użycia (compassionate use) dla pacjentów, dla których wyczerpano standardowe opcje terapeutyczne? 2. Czy resort rozważa opracowanie jednolitych wytycznych dla placówek medycznych oraz lekarzy prowadzących, które ułatwiłyby im procedowanie wniosków o indywidualny dostęp do innowacyjnych, niezatwierdzonych jeszcze terapii w sytuacjach chorób postępujących i śmiertelnych? 3. W jaki sposób Ministerstwo Zdrowia mogłoby wesprzeć skrócenie czasu i stworzenie "szybkiej ścieżki" weryfikacji medycznej dla pacjentów w stanach nagłych i krytycznych, w przypadku których każda doba opóźnienia decyduje o możliwości podjęcia leczenia?

Z wyrazami szacunku