Interpelacja w sprawie zapewnienia dostępu do nowoczesnego leczenia dorosłym pacjentom i pacjentkom z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem

Szanowna Pani Ministro,

rozwój medycyny pozwala na znacznie wygodniejsze i skuteczniejsze leczenie coraz większej liczby chorób. Uciążliwe procedury z różnych dziedzin medycyny są zastępowane rozwiązaniami bardziej przyjaznymi pacjentom i pacjentkom. Dotyczy to także osób z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem. Kluczowe jest jednak zapewnienie im ciągłości w dostępie do nowoczesnego leczenia – podskórnej profilaktyki krwawień, która jest standardem w całej Unii Europejskiej.

Obecnie to rozwiązanie jest dostępne tylko dla niepełnoletnich chorych. To niezrozumiałe – przecież hemofilia nie ustępuje z chwilą ukończenia przez pacjenta 18. roku życia. 7 lipca 2026 r. Polskie Towarzystwo Hematologiczne i Transfuzjologiczne opublikowało swoje stanowisko dotyczące zapewnienia ciągłości leczenia oraz racjonalnego dostępu dorosłych chorych na hemofilię A do nowoczesnych terapii, w tym terapii podskórnych. Wskazano w nim „na potrzebę dalszego uporządkowania zasad dostępu dorosłych chorych na hemofilię A do nowoczesnego leczenia, szczególnie w zakresie kontynuacji terapii rozpoczętej w wieku rozwojowym oraz kwalifikacji pacjentów, u których dotychczasowa profilaktyka nie zapewnia optymalnej kontroli choroby”.

Codziennością chorych dorosłych jest leczenie dożylne, wymagające regularnego dostępu naczyniowego – nawet kilka razy w tygodniu, oraz ryzyko powikłań – zakażeń i stanów zapalnych, a nawet wylewów do stawów, które prowadzą do niepełnosprawności. Eksperci kliniczni jasno wskazali na potrzebę dostosowania funkcjonującego modelu opieki i indywidualizacji leczenia. Podskórna droga podania, rzadsze dawkowanie i stabilny efekt profilaktyczny mają szczególne znaczenie u chorych z trudnym dostępem naczyniowym, zaawansowaną artropatią, przewlekłym bólem, ograniczoną mobilnością lub istotnym obciążeniem leczeniem dożylnym. Dostępne badania kliniczne oraz dane z rzeczywistej praktyki potwierdzają skuteczność emicizumabu w redukcji częstości krwawień i korzystny profil bezpieczeństwa, przy konieczności właściwej organizacji opieki, edukacji pacjentek, pacjentów i personelu oraz jasnych zasad postępowania w przypadku krwawień przełomowych, urazów i procedur inwazyjnych.

Ocena zasadności terapii nie powinna ograniczać się do ceny jednostkowej leku, lecz powinna uwzględniać całkowity koszt choroby, obejmujący leczenie krwawień, hospitalizacje, rehabilitację, zabiegi ortopedyczne, absencję zawodową, niepełnosprawność i opiekę długoterminową. Skuteczna profilaktyka jest inwestycją w utrzymanie sprawności chorego i ograniczanie trwałych powikłań.

Początkowe zapewnienia Ministerstwa Zdrowia, że przygotowywane są rozwiązania dotyczące osób kończących 18 lat, dawały nadzieję na zmiany. Organizacje pozarządowe apelowały do ministerstwa o zadbanie nie tylko o nastolatków, ale także o dorosłych, którzy czekają na decyzję w sprawie swoich wniosków. Niestety do dziś Ministerstwo Zdrowia i Rada Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne nie udostępniły pacjentom i pacjentkom z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem nowoczesnego leczenia, a ostatnie spotkanie rady z dnia 21 maja 2026 r. – pomimo świadomości zgłaszanych problemów – dotyczyło innej populacji chorych.

Jak podkreśla Polskie Towarzystwo Hematologiczne i Transfuzjologiczne, „zapewnienie ciągłości skutecznego leczenia młodym dorosłym oraz stworzenie racjonalnych zasad dostępu do nowoczesnych terapii dla dorosłych chorych na hemofilię A jest działaniem medycznie uzasadnionym, społecznie odpowiedzialnym i zgodnym z kierunkiem rozwoju współczesnej opieki nad chorymi na skazy krwotoczne”.

W związku z powyższym zwracam się do ministerstwa z następującymi pytaniami:

1. Dlaczego dostęp do nowoczesnego leczenia tego typu hemofilii nie jest kontynuowany po ukończeniu przez pacjenta 18. roku życia?

2. Czy planowana jest realizacja obietnicy dotyczącej rozszerzenia dostępu do podskórnej profilaktyki krwawień?

3. Jak ministerstwo odnosi się do opublikowanych niedawno zaleceń PTHT? Na jakim etapie są prace nad ich wdrożeniem?

Z poważaniem

Franciszek Sterczewski